«Конкуренции практически нет». Почему лекарства от СМА и других болезней такие дорогие

Дорогие лекарства от редких болезней — предмет вечных споров населения и власти. Пациенты и их родственники ждут поддержки от государства, но далеко не всегда удается здесь и сейчас выделить средства на покупку препаратов. Курс терапии всего одним лекарством может стоить несколько миллионов долларов.

А некоторые горожане, которых не коснулись проблемы редких заболеваний, считают, что не стоит тратить такие огромные деньги на лечение. Так из чего складывается внушительная стоимость лекарств и есть ли надежда, что они станут доступными? Врач-генетик, эксперт лаборатории «Гемотест» Ирина Колесникова объяснила нашим коллегам из E1.RU, как формируются цены, как пациенты получают доступ к терапии и есть ли надежда на снижение цен в будущем.

Какие лекарства самые дорогие в мире

На сегодняшний день есть много лекарств, стоимость которых кажется немыслимой. Самый дорогой препарат — «Золгенсма», стоимость одной инъекции — около 2,5 миллиона долларов. Препарат используется для лечения редкого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии, при которой мышцы постепенно отмирают.

Родители детей со СМА начали собирать деньги на лечение еще несколько лет назад, когда лекарство не было зарегистрировано в России. Два с половиной года назад «Золгенсму» поставили Мише Бахтину из Екатеринбурга. Сейчас его родители добиваются продолжения лечения другим препаратом.

— Для терапии СМА разработаны еще несколько препаратов, они также известны своей высокой ценой, один из них — «Эврисди» (действующее вещество рисдиплам), — пояснила врач. — Он жизненно необходим детям старше двух месяцев и, в отличие от других лекарств, принимается внутрь, а не вводится инъекционно в область позвоночника. Это позволяет не травмировать ребенка постоянными уколами и может действительно кардинально улучшить жизнь семьи, в которой родился малыш с таким диагнозом.

Ирина Колесникова рассказала, что цена годового курса лечения рисдипламом начинается от 14 миллионов рублей. В список баснословно дорогих лекарств входят «Даниелза» для лечения нейробластомы и «Зокинви» для лечения редкой патологии — прогерии, при которой клетки стареют очень быстро.

Нейробластома — высокозлокачественная опухоль, характерная в основном для раннего детского возраста.

Прогерия — редкий синдром ускоренного старения, который проявляется в раннем детстве и вызывает преждевременную смерть.

Цена годового курса терапии этими препаратами составляет более миллиона долларов. Также в первую пятерку самых дорогих лекарств входит «Фолотин» для терапии Т-клеточной лимфомы (цена одного курса — 900 миллионов долларов) и «Бринейра» — препарат для лечения нейронального цероидного липофусциноза 2-го типа (НЦЛ2), наследственного заболевания у детей, которое приводит к прогрессирующему повреждению головного мозга (цена годового курса — более 700 миллионов долларов).

Лимфома — онкологическое заболевание, при котором источником злокачественного опухолевого роста становится лимфоидная ткань.

Нейрональный цероидный липофусциноз (НЦЛ) — это достаточно редкое генетическое заболевание, которое в основном затрагивает детей и подростков, однако есть редкие формы НЦЛ, проявляющиеся у взрослых.

Из чего складывается цена

— Стоимость зависит от множества факторов, включая затраты на разработку химической формулы, доклинические и клинические испытания, производственные издержки, патент, налоги, затраты на продвижение и рекламу. Кроме того, на итоговую стоимость влияют регуляторные органы, а при расчете обычно используется модель, в которой учитывается потенциальная эффективность препарата и то, сколько дополнительных лет жизни он обеспечит.

Это ценностное предложение (уникальное торговое предложение) самого лекарства, и поэтому производитель ставит высокую цену, если препарат продлит жизнь не на пару месяцев, а, например, на десять лет. Регуляторные органы в каждой стране свои, у нас это будет Минздрав, он определяет допустимую цену на препарат и следит, чтобы производители и дистрибьюторы не завышали ее, — пояснила врач.

Средняя стоимость разработки одного препарата может составлять более 980 миллионов долларов, отметила Ирина Колесникова. Причем в эту стоимость часто не входят так называемые подготовительные мероприятия, когда ученые изучают мишени, на которые можно воздействовать, чтобы остановить болезнь, и тестируют разные химические формулы. Этот этап может длиться до 20 лет и также обходится фармкомпаниям недешево.

Врач рассказала, что в случае с очень дорогими лекарствами на их стоимость влияет еще и отсутствие альтернатив. Например, для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) используют единичные препараты, между которыми нет реальной конкуренции. Да и более дешевых дженериков тоже нет, потому что патент еще не закончился.

Патент — это исключительное право на изделие или процесс, который, как правило, представляет собой новый способ выполнения того или иного действия или предлагает новое техническое решение той или иной задачи. Срок действия патента зависит от страны патентования, объекта патентования и составляет от 5 до 35 лет.

Кто в России платит за лекарства

Система здравоохранения в России позволяет получать лекарства как за счет государства, то есть, по сути, бесплатно для пациента, так и за свой счет. Бесплатное предоставление лекарств происходит через государственные программы, благотворительные фонды или по решению врача в рамках обязательного медицинского страхования.

— Однако очень дорогие лекарства закупаются под каждый конкретный случай, а время ожидания может длиться многие месяцы и даже годы, — признала эксперт. — При этом времени у пациентов, как правило, нет, с каждым днем заболевание всё сильнее прогрессирует и угрожает жизни.

Еще один способ получить препарат не за свой счет — принять участие в лотерее от производителя. Например, производитель «Золгенсмы» каждый год бесплатно выдает препарат нескольким семьям. В 2020 году лечение получили 170 детей со всего мира. Одна из них — Василиса Кубышкина из Челябинска.

Подешевеют ли лекарства от редких болезней

— Если говорить о большинстве доступных лекарственных препаратов, не относящихся к дорогим, то их стоимость снижается после окончания патента, который длится 10 лет, — сказала эксперт. — Это связано с тем, что появляются препараты-дженерики, то есть аналоги с тем же действующим веществом, и конкуренция увеличивается, а значит падает стоимость. В случае с препаратами для лечения редких и тяжелых патологий иная ситуация. Дело в том, что конкуренции на рынке дженериков этих лекарств практически нет, потому что к тому времени, как истечет срок патента, препарат уже считается устаревшим, на смену приходит новое дорогостоящее лекарство, защищенное патентом.

Мы рассказывали историю девочки из Новосибирска с прогерией — редким заболеванием, которое проявляется стремительным старением с поражением кожи, костей и сердечно-сосудистой системы. В России таких людей можно сосчитать по пальцам одной руки, в мире живут около 400 человек. И в каждом случае это история о том, как человек и его семья живут сегодняшним днем, робко надеясь на лекарства, помогающие хоть немного продлить жизнь.

Девочка ведет блог, снимает видео, однажды подписчики сказали Ане, что она похожа на Добби из Гарри Поттера. Она взяла этот ник и сама называет себя Аня Добби. Прочтите ее историю и посмотрите видео.

Ранее мы рассказывали про хрустального мальчика Сему Кравченко. У него тоже редкое заболевание, при котором перелом может случиться в любой момент. При этой хрупкости у Семы железный характер и неуемная жажда жизни.